关于药物治疗，目前首选卡马西平，初期服用药物的效果比较好，当时长期服用的话，效果不佳，并且长期服用会出现严重的副反应。
卡马西平疗效确切，价格低廉，卡马西平能有效治疗，首次治疗的完全缓解率达70%以上，并且卡马西平能有效减轻阵发性疼痛发作的频率和强度，对自发性和触发性三叉神经痛同样有效。
临床上卡马西平治疗三叉神经痛失败大多是因为患者无法耐受药物副作用。常见的不良反应包括眩晕、共济失调、嗜睡、疲劳、调节障碍、意识错乱、焦虑等，影响40%-60%患者的生活质量。严重不良反应虽然少见，但已经发现卡马西平会导致致命性的剥脱性皮炎，因此临床上建议使用卡马西平前，检测该基因多态性来预测发生过敏反应的风险，若检查结果为阳性，则不能使用卡马西平。
卡马西平的禁忌证包括房室传导阻滞者、药物成分过敏者、有骨髓发育不良史或肝性血卟啉病史者。由于卡马西平还是一种酶诱导剂，可以抑制多种药物活性，如某些抗凝药、抗逆转录病毒药物、他汀类药物、降压药等，因此使用时需慎重。
